Conoscenza e capacità di comprensione: lo studente dovrà mostrare la padronanza delle conoscenze relative alle tecnologie e agli obiettivi della terapia genica, della terapia cellulare e dell'ingegneria tessutale, nonchè lo stato dell'arte della sperimentazione clinica.

Conoscenza e capacità di comprensione applicate: lo studente dovrà mostrare di aver acquisito competenze, strumenti e una consapevole autonomia di giudizio in relazione all'analisi delle procedure utilizzate nella realizzazione di sperimentazioni pre-cliniche e cliniche di terapia genica e cellulare.

Autonomia di giudizio: lo studente dovrà mostrare il possesso della capacità di usare le conoscenze acquisite, essendo in grado di
analizzare criticamente i risultati ottenuti da queste terapie.

Abilità comunicative: lo studente sarà stimolato ad acquisire padronanza di linguaggio della materia e di esporre in maniera corretta i concetti tecnici e scientifici che verranno trattati.

Capacità di apprendimento: lo studente dovrà dimostrare di saper reperire autonomamente informazioni inerenti la medicina rigenerativa attraverso la consultazione di pubblicazioni scientifiche. Il docente incentiverà tale capacità attraverso la discussione guidata di lavori scientifici di recente pubblicazione

Conoscenze di biologia cellulare e molecolare

Il corso affronta le tematiche principali rilevanti per la terapie genica e medicina rigenerativa, con particolare riferimento ai meccanismi molecolari che sottendono alle malattie degenerative associate all'invecchiamento e alle terapie biologiche innovative (proteine ricombinanti, terapia genica, terapia cellulare) che si propongono di interferire con tali meccanismi.
I contenuti dell'insegnamento sono coerenti con gli obiettivi formativi così come riportati all'articolo 2 del Regolamento Didattico del Corso di Studi.

Giacca - Terapia Genica. Springer Verlag Italia

Watson, Biologia molecolare del gene

Materiale aggiuntivo fornito a lezione

Biologia dell'invecchiamento.
Cellule staminali: definizione e caratteristiche
Cellule staminali dell’adulto. Le cellule staminali del midollo osseo. Utilizzo clinico.
La medicina rigenerativa. Plasticita’ delle cellule staminali
Considerazioni etiche, proprietà intellettuale

Cellule staminali embrionali: derivazione, colture di cellule ES, plasticita’, differenziamento e manipolazione genetica.
Clonazione. Il programma genetico di differenziamento e’ reversibile. La pecora Dolly. Clonazione di altre specie animali. Eta’ biologica degli organismi clonati. Il problema dei telomeri. Clonazione umana. Considerazioni etiche. La clonazione terapeutica.
Implicazioni molecolari della clonazione: epigenetica mediante modificazioni della cromatina e metilazione del DNA
iPS: riprogrammazione di una cellula somatica a divenire una cellula staminali embrionale. I geni della staminalita’. Transdifferenziamento diretto
Terapia cellulare delle malattie cardiovascolari
Terapia cellulare delle malattie neurodegenerative
Terapia cellulare del diabete
Biologia molecolare dell’invecchiamento
Cellule staminali e ingegneria tissutale

Introduzione alla terapia genica e cenni storici
Sperimentazioni cliniche di terapia genica
Geni terapeutici
Terapia genica delle cellule staminali ematopoietiche
Terapia genica delle distrofie muscolari
Terapia genica dell’emofilia
Terapia genica delle malattie neurodegenerative
Terapia genica dei tumori
Terapia genica delle malattie dell’occhio
Terapia genica delle malattie cardiovascolari
Gene editing per la correzione dei difetti genetici. Applicazioni e considerazioni etiche

Lezioni teoriche con il supporto di presentazioni elettroniche che saranno rese disponibili agli studenti sulla piattaforma Teams.

Agli studenti verrà consegnato un questionario con 3 domande aperte e 12 domande a risposta multipla per valutare le informazioni apprese e la capacità critica nei confronti delle sperimentazioni cliniche delle discipline in questione. Le risposte corrette potranno essere: una, piu' di una, tutte o nessuna e ad ogni risposta saranno attribuiti sino a 2 punti.
Verranno effettuate delle prove in itinere per verificare le competenze acquisite durante il corso. Eventuali cambiamenti alle modalità qui descritte, che si rendessero necessari per garantire l'applicazione dei protocolli di sicurezza legati all'emergenza COVID19, saranno comunicati nel sito web di Dipartimento, del Corso di Studio e dell'insegnamento.
Il punteggio finale sara' attribuito mediante un voto in trentesimi, secondo la seguente griglia di valutazione:
-30 o 30 e lode: ottima conoscenza degli argomenti, ottima proprietà di linguaggio, ottima capacità analitica; lo/la studente/essa è in grado di applicare brillantemente le conoscenze teoriche a casi concreti.
-27-29: buona conoscenza degli argomenti, notevole proprietà di linguaggio, buona capacità analitica; lo/la studente/essa è in grado di applicare correttamente le conoscenze teoriche a casi concreti.
-24-26: buona conoscenza dei principali argomenti, discreta proprietà di linguaggio; lo/la studente/essa mostra una adeguata capacità di applicare le conoscenze teoriche a casi concreti.
-21-23: lo/la studente/essa non mostra piena padronanza degli argomenti
principali dell'insegnamento, pur possedendone le conoscenze fondamentali; mostra comunque soddisfacente proprietà di linguaggio e sufficiente capacità di applicare le conoscenze teoriche a casi concreti.
-18-20: minima conoscenza degli argomenti principali dell'insegnamento e del
linguaggio tecnico, limitata capacità di applicare in modo adeguato le conoscenze teoriche a casi concreti.
-<18: lo/la studente/essa non possiede una conoscenza accettabile dei contenuti dei diversi argomenti del programma.
Per superare l'esame lo studente deve dimostrare di aver acquisito una conoscenza sufficiente di tutti gli argomenti. Per ottenere il punteggio massimo lo studente deve rispondere in maniera corretta a tutti i quesiti.

Questo insegnamento approfondisce argomenti strettamente connessi a uno o più obiettivi dell’Agenda 2030 per lo Sviluppo Sostenibile delle Nazioni Unite.